武漢科技大學(xué)生命科學(xué)與健康學(xué)院顧潮江教授團(tuán)隊(duì)在國際頂級(jí)期刊《分子療法》上發(fā)表突破性研究成果，成功構(gòu)建全球首款基于外泌體載體的基因編輯系統(tǒng)EMT-Cas12a。這項(xiàng)被稱為“基因魔剪”的創(chuàng)新療法，為艾滋病功能性治愈帶來新的希望。
該技術(shù)突破三大世界性技術(shù)難關(guān)：
精準(zhǔn)識(shí)別系統(tǒng)：通過外泌體搭載的導(dǎo)航裝置與人工智能多模式識(shí)別系統(tǒng)，可精確定位潛伏狀態(tài)的HIV病毒
高效遞送體系：攻克外泌體提純與工程化改造關(guān)鍵技術(shù)，確保Cas12a充分遞送至目標(biāo)細(xì)胞
廣譜清除能力：實(shí)現(xiàn)對不同國家和地區(qū)艾滋病病毒株的全面識(shí)別與清除
據(jù)介紹，該療法利用人體自身分泌的外泌體作為天然載體，將Cas12a基因編輯器輸送至所有可能感染HIV的細(xì)胞，包括處于潛伏期和活躍復(fù)制期的病毒。系統(tǒng)中可同時(shí)搭載多組“基因剪刀”，對HIV基因組實(shí)施多靶點(diǎn)精準(zhǔn)切割，顯著提升病毒清除效率。
實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，在接受治療的HIV感染小鼠模型中，三只實(shí)驗(yàn)小鼠中有兩只實(shí)現(xiàn)了病毒的完全清除。在人類血液樣本測試中同樣展現(xiàn)出優(yōu)異的病毒清除能力。
該項(xiàng)目自2016年啟動(dòng)攻關(guān)，歷經(jīng)多年技術(shù)積累與反復(fù)實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證。目前研究已通過醫(yī)學(xué)倫理審查，即將進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)階段。未來有望通過簡單的靜脈注射方式，為艾滋病患者提供全新的治療選擇。
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